Différentes phases des essais cliniques

Les essais cliniques permettent de valider ou d'invalider une hypothèse scientifique issue de la recherche fondamentale et des essais précliniques.

La recherche fondamentale consiste à étudier la maladie et ses spécificités. Au cours de cette étape, le chercheur vise à identifier de nouvelles molécules qui auraient une action potentielle sur les cibles biologiques relatives la maladie. La recherche fondamentale est bien le premier processus qui lance le développement d’un médicament.

Les essais précliniques se font sur l’animal de laboratoire ou sur des cellules humaines (in vitro). Ils consistent à étudier la molécule, son effet sur les cellules ou  sur l’animal au niveau comportemental et biologique. Ils ont pour but de calculer la dose maximale sécuritaire à utiliser chez l’humain par extrapolation des résultats chez l’animal du laboratoire.

Les essais cliniques sont généralement effectués en une série d'étapes appelées phases. Cela permet aux chercheurs de recueillir des informations fiables tout en protégeant au mieux les patients. Les essais thérapeutiques cliniques passent par les différentes phases de développement. Cependant, les études qui portent sur le dépistage, la prévention, le diagnostic ou le soutien de soins ne sont pas forcément organisés en phases. Par exemple, les essais cliniques basés sur la génétique ou le comportement de population n'ont généralement pas de phase.

Phase I: Mettre l'accent sur la sécurité

La phase 1 d’un essai clinique  constitue la première étape de l'essai d’une nouvelle approche thérapeutique chez l'homme. Au cours de cette phase, les chercheurs évaluent la dose limite ne présentant pas de risque, le meilleur mode d’administration, (par voie orale, injection dans une veine ou injection dans le muscle), et à quelle fréquence. Les chercheurs surveillent également de près les effets secondaires.

Les essais de phase I en général incluent un petit nombre de personnes volontaires, et sont conduits dans des centres habilités à y participer. Les patients sont divisés en petits groupes, appelés cohortes. En général, chaque cohorte est traitée avec une dose accrue de la nouvelle thérapie. En utilisant cette méthode, la dose la plus élevée avec un niveau acceptable d'effets secondaires est considérée comme appropriée pour les tests suivants.

 Phase II: étude de l'efficacité

Les essais de phase II continuent à étudier la sécurité d'un nouveau médicament ou traitement, évaluer son mode de fonctionnement et examiner comment il affecte le corps humain.

En oncologie par exemple, les essais de phase II portent généralement sur un type particulier de cancer et incluent moins de 100 patients dans les centres de recherche participant à la conduite de cet essai.

Phase III: comparaison des options de traitement

Les essais de phase III comparent un nouveau médicament ou traitement ou nouvelle utilisation d'un traitement standard en complément d’un traitement standard actuel. Les participants volontaires sont aléatoirement répartis dans le groupe standard ou dans le groupe expérimental. Cette méthode, appelée «Randomisation» est un tirage au sort effectué habituellement par ordinateur, elle permet d'éviter les biais et veille à ce que les choix humains ou d'autres facteurs n'affectent pas les résultats de l'étude.

En général, un essai clinique atteint l’étape de phase III après l’obtention de résultats prometteurs lors des phases I et II. Les essais de phase III peuvent inclure des centaines de personnes réparties sur plusieurs endroits à travers le pays ou à travers le monde.

 Phase IV: post-marketing

Les essais cliniques de phase IV ont lieu après l’AMM (Autorisation de Mise sur le Marché). Ils ont pour but d’étudier les effets secondaires rares et les complications tardives, ils permettent d'accumuler une plus large connaissance sur les effets secondaires et l'efficacité liées au médicament. C’est un suivi à long terme qui regroupe un très grand nombre  de personnes malades dans différents pays (plusieurs centaines à plusieurs milliers).